日前，美国FDA批准了应用新药Tabrecta (capmatinib)治疗已经扩散至全身的非小细胞肺癌(NSCLC) 的成年患者。Tabrecta是FDA批准的首个用于治疗具有特定突变（它会引发间质细胞-上皮细胞转化或外显子14跳跃）的NSCLC的疗法。
FDA当天同时批准了FoundationOne CDx assay (F1CDx)作为Tabrecta的伴随诊断。大多数病人的肿瘤样本会通过局部检测来测出会引发突变的MET外显子14跳跃，并且用F1CDx进行确认。F1CDx是基于体外诊断仪器的下一代测序方法，能够诊断出若干种突变，也包括引发突变的MET外显子14跳跃。
“肺癌正在被划分为越来越多样的分子化定义的群体的子集，与此同时，针对它们，靶向药物正在被研制出来，” FDA卓越肿瘤中心（OCE）主任、FDA药品审评和研究中心的肿瘤疾病办公室执行主任Richard Pazdur, M.D.如是说。“Tabrecta是第一个获批用于非小细胞肺癌患者的治疗，非小细胞肺癌的肿瘤会突变，引发MET外显子14跳跃。”这类患者群体现在有了一个靶向疗法的选项，而在过去他们是没有的。
NSCLC是指恶性癌细胞在肺部形成的疾病。它是所有肺癌中最常见的类型，在所有肺癌中，占比高达90%属于非小细胞类属。NSCLC发生在健康细胞异常并快速增长的时期。这种形式癌症的一个危险性在于，癌细胞很可能会从肺部扩散到其他器官和身体各部。癌症转移是由一系列事件系列组成，而MET外显子14跳跃被认为是癌症转移的关键事件。在3-4%肺癌患者体内均发现了MET外显子14跳跃的突变。
Tabrecta是一种 激酶抑制剂，意即它是通过限制一种关键酶来帮助阻止癌细胞增长。FDA是基于临床实验的结果批准Tabrecta。实验包含了具有能引起MET外显子14跳跃的突变的NSCLC患者、野生型表皮生长因子受体(EGFR)和间变性淋巴瘤激酶(ALK)阴性状态，以及至少一种可测量的机能障碍。
在临床实验中，参与者每日口服两次400mg的Tabrecta，直至出现病情恶化或不可接受的毒性。实验最主要的功效结果指标是总体响应率（ORR），它能够反映肿瘤出现了一定程度萎缩的参与者的比例。另一个功效结果指标是相应周期(DOR)。产生功效的群体包括了28名从未应用NSCLC进行治疗的病人和69名先前被治疗过的患者。在28名参与者中的ORR为68%，4%有完全响应，64%有部分响应。在69名参与者中的ORR为41%，所有都是部分响应。在有响应的、从未应用NSCLC进行治疗的参与者中，47%的人的响应周期为12个月或更久，而相比之下，有被治疗过的人，这个比例仅为32.1%。服用Tabrecta后病人出现的常见的副作用是外周性水肿（大腿水肿），恶心，疲劳，呕吐，呼吸困难（呼吸短促）及食欲下降。
