血友病
A和B型血友病分别是由凝血因子VIII和IX功能障碍或缺乏引起的先天性出血疾病。血友病患者在受伤和手术后，出血时间可能比其他人长。患者的肌肉，关节和器官也可能出现自发性出血，这种出血可能会危及生命。患者出血的发生可通过含有凝血因子VIII和IX的药品进行治疗与预防。如果患者出现凝血因子VIII和IX的抑制因子，患者可能对此类产品的治疗无法做出相应的响应。
新药获批
近日，美国FDA批准法国LFB公司开发的Sevenfact上市，Sevenfact用于治疗和控制成年人和12岁及以上青少年A或B型血友病患者出血性事件的发生。在患者出现凝血因子抑制因子时，使用类似Sevenfact等产品，可绕过凝血因子VIII和凝血因子IX介导的凝血过程，促进血液凝集并控制出血。
Sevenfact的活性成分是人类凝血因子VIII重组类似物，在经过基因改造的兔子乳腺中表达，并分泌到兔子乳汁中。在纯化和加工过程中，凝血因子VIII会转化为活化的因子VIIa。
安全性与有效性
Sevenfact的有效性和安全是基于一项临床研究的数据，该研究评估了27名携带凝血因子抑制因子的A或B型血友病患者首次给药12h的治疗效果，其中包括465例轻度或中度出血和3例重度出血。结果表明，较低剂量75 μg/kg和较高剂量225 μg/kg 的Sevenfact治疗轻度或中度出血的成功率为86%。此外，该研究中的3次严重出血事件，也通过高剂量Sevenfact得到成功治疗。
不良反应
Sevenfact的常见不良反应为头疼、头晕、输液部位血肿及发热。对于已知对兔或兔蛋白过敏的患者禁用Sevenfact。
FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks博士称：“这个药物的批准为已出现凝血因子抑制因子的成年和青少年血友病患者提供了新的治疗选择。除此之外，Sevenfact是第一个从经基因工程改造的兔子中获得凝血活性蛋白的血友病治疗药物。这项批准是我们努力推进安全的生物技术创新，支持患者健康的范例”。
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参考资料：
FDA Approves Additional Treatment for Adults and Adolescents with Hemophilia A or B and Inhibitors
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-additional-treatment-adults-and-adolescents-hemophilia-or-b-and-inhibitors
图片来源于网络
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