近日，FDA发布声明称，世界着名的制药公司，诺华（Novartis）最近获批的基因疗法——Zolgensma存在部分临床前“数据操纵”（>。
Zolgensma于今年5月24日被批准用于治疗2岁以下，在两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，定价高达210万美元，被称为“史上最贵药物”，其研发生产公司为诺华子公司AveXis。
Zolgensm在数据处理过程中存在数据操纵，在公司发现这一问题时，Zolgensma正处于FDA审批阶段，但公司并未向FDA报告这一问题。诺华曾为该公司决定在其内部调查结束后不通知FDA做出辩护。首席执行官Vas Narasimhan说公司做到了“我们能做到的最好”。
根据诺华公司的提供的时间表，一名AveXis科学家在3月中旬紧急报告了数据操纵事件，FDA称这些数据是作为Zolgensma申请批准的一部分提交的。该公司发起了内部调查，并在5月初确定该科学家是正确的。然而，直到6月28日，在Zolgensma赢得FDA批准的一个多月之后，才告知FDA这些问题。
该公司正在“清退部分涉及的AveXis科学家”，首席执行官表示，恢复公司的声誉是他作为首席执行官的首要目标之一。但现在诺华公司不仅要改善自己的形象，还要重新获得FDA的信任，因为FDA周二已公布了不满情绪。
Narasimhan表示：3月份发起的内部调查是确认科学家的说法是否属实，并确定数据问题是否会影响Zolgensma的功效，安全性或质量。
与此同时，FDA正在审查Zolgensma的申请并于5月24日批准，但不知道科学家的指控和诺华的内部调查。此后，该公司推出该新药，以210万美元的价格用于治疗患有脊髓性肌萎缩症的两岁或两岁以下的婴儿，使其成为世界上最昂贵的药物。
FDA本周二对诺华的行为采取了异乎寻常的严厉态度。代理首席执行官内德·夏普莱斯（Ned Sharpless）在推特上表示，监管机构正在考虑民事和刑事处罚，该机构向媒体发出了更详细的通知。
数据操纵的详情包括如下GMP缺陷：
数据完整性偏差调查不充分，未对其它可能受影响的数据、试验和报告进行审查以确定是否存在数据完整性问题，也没有关于不执行或计划执行此类审查的论证。
偏差调查（数据完整性）在报告后两个月才发起，未就此说明原因
检验（记录）尚未完成，检验报告已生成且已批准
记录不受控，一共4页的检验记录发现有3页和另外1页打印日期不一致
SOP未规定需要对每一页上的日期/时间戳进行确认
SOP模棱两可，导致关于小鼠存活天数的记录与实际不一致（有1天的出入）
原始数据通过口头传递，且接收人是质量人员。
天平没有审计追踪，也没有配备打印机
天平本身具备打印功能，但实际未使用
称量记录未记录天平的编号
产品检验人员直接向研发经理报告，且该研发经理自认之前没有GMP实验室的直接工作经验
未对对照品进行检验
临床前药物研究数据的科学性直接关系到患者的健康和药物的有效性，我们将继续关注此事的进展。
本文整理自：GMP办公室（ID:GMPOFFICE）
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