评价RC48-ADC治疗HER2阳性晚期乳腺癌的I/Ib期临床研究
抗HER2治疗是HER2阳性乳腺癌的重要治疗手段，评价RC48-ADC单药治疗HER2阳性晚期乳腺癌（MBC）的安全性、药代动力学特点和初步疗效，并进一步探索该方案有效性和安全性的研究结果，由该研究主要研究者中国医学科学院肿瘤医院徐兵河教授进行介绍。
研究采用由0.5 mg/kg-2.5 mg/kg的3+3剂量递增设计，评价RC48-ADC的最大耐受剂量（MTD）。随后，采用开放性多剂量组平行设计，即1.5 mg/kg、2.0 mg/kg及2.5mg/kg剂量组每2周一次（q2w）给药，进一步评价RC48-ADC的疗效并探索II期研究最佳推荐剂量。
研究结果显示，RC48-ADC针对HER2阳性晚期乳腺癌的具有良好的治疗效果、安全性均在可控制的范围内；剂量爬坡显示，1.5mg/kg剂量开始出现肿瘤应答，2.0mg/kg及2.5mg/kg治疗效果显著；RC48-ADC的安全性特点主要表现为肝功能毒性、骨髓毒性及外周神经毒性，但多数为轻到中度。
I期临床试验表明，RC48-ADC治疗HER2阳性MBC的安全性良好，2.0 mg/kg q2w剂量组具有更好的获益/风险比，值得在II期临床研究进一步证实。
专家表示，该研究结果提示，RC48-ADC或可为HER2阳性MBC患者提供新的治疗选择，从而为更多乳腺癌患者提供治疗新希望，让我们拭目以待其更多研究结果的发布。
RC48-ADC治疗HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的有效性和安全性II期临床研究
尿路上皮癌是泌尿系统的常见肿瘤，早期以手术治疗为主，一旦出现转移，虽然以铂类为主的标准方案的有效率高，但缓解时间短。近年，免疫治疗在尿路上皮癌二线治疗取得突破，但客观有效率有限，且仅部分患者能够从中获益，整体中位生存时间仍不理想。HER2同样为尿路上皮癌关键靶点，在此背景下，由北京大学肿瘤医院郭军教授牵头，验证RC48治疗HER2阳性局部晚期或转移性尿路上皮癌的有效性、安全性II期临床研究结果发布如下：
截至7月31日，共43例患者入组研究并接受RC48-ADC治疗。研究人群基线原发病灶主要为膀胱（51.2%），86.0%的患者存在内脏转移，转移部位主要为肺（48.8%）和肝（46.5%）。72.1%患者既往仅接受过一线化疗。经中心实验室确认的HER2表达IHC3+或IHC2+FISH+患者16例，IHC2+FISH-患者24例。
通过独立影像学评估，25例患者达到部分缓解（PR），确认的ORR为51.2%（95%CI: 35.5%, 66.7%），疾病控制率（DCR）为90.7%。整体中位PFS为6.9个月（95%CI 5.3～8.3），存在内脏转移患者ORR为56.8%，其中肝转移患者ORR为65.0%，既往接受过免疫治疗患者的ORR为75.0%，HER2表达IHC3+或IHC2+FISH+与IHC2+FISH-患者ORR分别为56.3%与45.8%。无特殊TRAEs发生。
研究结果表明，RC48-ADC单药治疗既往常规治疗后进展的HER2阳性表达局部晚期或转移性尿路上皮癌，疗效显著且安全性较好。
专家表示，此次研究结果获得了可观的有效率，期望RC48-ADC能够尽快完成关键研究在中国获批上市，造福病人。同时，也希望RC48-ADC能在全球范围开展更大规模的临床试验，造福更多无药可选的晚期尿路上皮癌患者。
