1、适应症选择
需要考虑的要点：
（1）是否有未满足的临床需求：
①需要相关疾病的患者人数和发病率等流行病学数据，最好有文献支持；
②目前的治疗情况，最好有相关的治疗指南，如果没有的话，要有高质量的文献支持，最好是前瞻性的随机对照双盲研究，如果没有指南，最好能够到一线去，进行专家访谈，真实了解一线实际的治疗情况；
③目前已有药物的上市情况，优缺点，需要做一个非常详细的竞争对手调研；
④本药物预期的对适应症的改进情况；
（2）临床前数据的支持。适应症的选择一定要获得临床前数据的支持，或者前期临床试验的支持。
2、剂量选择
（1）临床前数据的支持：根据相关指导原则，对I期来说，要有明确的起始剂量和最大剂量的换算依据，对II期或者III期来说，要有药物最终剂量的充足证据；
（2）临床前数据是否完善是关键，包括毒理药理的动物模型是否合适，符合相关指南要求；试验类型是否足够。
3、主要终点
需要查阅文献和指南，确定临床上可以接受，相关研究中最常用的疗效终点，同时要考虑
（1）疗效终点的标准性，必须是被广泛认可的，最好是符合指南或者行业要求的；
（2）疗效终点最好是单个指标，如果必须要采用多个指标或者复合指标，必须要有充足的依据；
（3）疗效终点的测量和评估方法，必须是客观的，得到公认的标准；
4、入排标准
在制定入排标准前，要查询相关文献和指南，获取目标适应症的基本知识，特别是预后因素，在入组标准设定时需要重点考虑。
入排标准的设定原则是，保证纳入人群的同一性，又要有足够的代表性。
标准的描述要清晰（什么检查，什么结果被排除），要可执行（采用临床上最常用的描述或检测方法）
对入组标准的审核，就是以该原则去审视每一条，一般来说，常规包括以下几种：
（1）年龄：要了解疾病在不同年龄段的分布；不同年龄段的预后是否一致，如果存在明显的区别，则要考虑分层或者限制相应人群；考虑到伦理（18周岁以上）和实际情况（70周岁或者75周岁以下）
（2）主要目标人群的准确定义：是否采用目前的金标准，不同亚型的预后是否一致，特别注意了解亚型分布是否具备地域性的特征，导致某亚型集中分布在一家或者数家中心；
（3）排除标准中，要注意影响预后的因素。
①一般实验室因素（血液指标，肝功能，肾功能等指标）、
②特殊疾病史（比如糖尿病/吸烟史等）、
③特殊用药史（主要是既往用药具有的长期效应，或者影响到疗效）、
④安全性（使用药物容易引起不良反应的病人，比如药物容易产生病毒激活，那么既往结核史/乙肝病史就要排除
5、盲法
一般来说，最好是安慰剂对照，如果不能做到双盲，则要充分考虑维持盲态的措施；当然如果明确指南要求，可以不设盲除外。
6、样本量计算
样本量的计算主要是确定参数，参数可以分作医学参数和统计参数；
医学参数一般包括目前的标准治疗结果（比如是多少个月，或者多少治愈率），这个参数是及其重要的，是整个研究的基数，必须查阅大量的文献，最终得出结果，并且需要在方案中进行阐述。
干预后预期的治疗结果，这个要参照前期临床试验的结果（比如1期和2期），但要尊重药物发现的科学家的判断。
统计参数主要α和β的设定，这个主要依据研究的类型，优效性/等效性/非劣效来确定。
7、其他统计学考虑
包括FAS集和PPS集的定义；重点是未用药人群及无一次疗效人群的结果。
缺失数据的处理；
随机化和分层分析
是否进行期中分析
