近年来，大型的真实世界数据库，如卫生保健数据库、医保数据库等，越来越受到重视，并逐渐用于支持市场准入和政策决定（如电子病历数据库和行政理赔数据库）。目前真实世界数据普遍存在数据的记录、采集、存储等流程缺乏严格的质量控制，数据不完整，数据标准和数据模型不统一等问题，对真实世界数据的有效使用形成了障碍。
鉴于上述情况，8月3日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新发布关于公开征求《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（征求意见稿）》意见的通知。国家推出该指南旨在厘清药物研发和监管决策中真实世界证据的相关定义，指导真实世界数据收集以及适用性评估，明确真实世界证据在药物监管决策中的地位和适用范围，探究真实世界证据的评价原则，为工业界和监管部门利用真实世界证据支持药物监管决策提供参考意见。
《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》主要包括六个部分，并附有相关的词汇表、示例、常用统计分析方法和中英文词汇对照四个附件，主要对真实世界研究、真实世界数据做出了定义，真实世界研究的基本设计和证据的评价。
真实世界数据（RWD）是产生真实世界证据（RWE）的基础，高质量的适用的真实世界数据是产生真实世界证据的前提条件。
真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。并非所有的真实世界数据经分析后都能成为真实世界证据，只有满足适用性的真实世界数据才有可能产生真实世界证据。我国真实世界数据的来源按功能类型主要可分为以下十类。其中包括医院随访部门或第三方授权服务商收集的患者随访数据，以及存储于处方流转平台或医药电商平台的患者院外用药数据。对全文感兴趣的小伙伴们可以点击“阅读原文”呦~
真实世界研究是指针对预设的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据（真实世界数据）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物的使用情况及潜在获益-风险的临床证据（真实世界证据）的研究过程。
真实世界研究的基本设计包括实用临床试验、使用真实世界证据作为外部对照的单臂试验以观察性研究。不同研究设计回答的临床问题不同，各有优缺点。
评价真实世界证据应依从两个主要原则：真实世界证据是否可以支持需要回答的临床问题；已有的真实世界数据是否可以通过科学的研究设计、严谨的组织实施及合理的统计分析得到所需的真实世界证据。
日前，意见征求已截止，小编希望指导原则能尽快落地，更加明确真实世界数据、真实世界证据在药品监管中的作用。
