健康一线()3月31日讯 据国外媒体报道,阿斯利康近日宣布,其药物inebilizumab（前身为MEDI-551）被欧盟委员会（EMA）授予孤儿药资格，inebilizumab是治疗视神经脊髓炎谱系疾病，这将为该药物在未来的研发和上市提供有利的政策支持。
Inebilizumab最初是由MedImmune研发的人源化单克隆抗体，与靶点CD19具有高亲和力，CD19为B细胞表面抗原，在B细胞的发育过程中的各个阶段均有表达，并且在浆细胞表面亦有表达。研究表明，视神经脊髓炎的发病过程中，机体将大量产生抗aquaporin-4的抗体，这一抗体在整个疾病的进展过程中发挥重要作用。Inebilizumab能够通过靶向CD19而阻止浆细胞产生此类抗体，目前该药物的研发正处于IIb期临床试验阶段。
视神经脊髓炎（neuromyelitis optica，NMO）是视神经与脊髓同时或相继受累的急性或亚急性脱髓鞘病变，是一种罕见的、危及生命的中枢神经系统的自身免疫性疾病，表现为自身的免疫细胞攻击视神经和脊髓的正常细胞，从而造成严重的损害。其临床特征为急性或亚急性起病的单眼或双眼失明，在其前或其后数日或数周伴发横贯性或上升性脊髓炎。
视神经脊髓炎的发病率约为十万分之五，该疾病会导致严重的肌无力和麻痹、视力丧失、呼吸衰竭、肠道和膀胱功能障碍和神经性疼痛，目前还没有治疗该疾病的有效手段，现有的急性发作应对方案是糖皮质激素、血浆置换、静脉注射大剂量免疫球蛋白以及激素联合其他免疫抑制剂。
