第三季度，被批准上市以及获得突破性疗法认定资格的药物共有15种，适应症涵盖癌症、传染性疾病、和中枢神经系统疾病等领域。我们在这里为诸位读者整理了这份榜单，并祝愿这些药物能尽快为患者的健康作出贡献。获批新药一览1. Exondys51公司：Sarepta Therapeutics获批时间 ：9月19日Exondys51（eteplirsen）是首个获批治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。Eteplirsen采用了一种新颖的磷酰二胺吗啉代寡核苷酸和外显子跳跃技术，目的是修复mRNA的阅读框来部分纠正缺陷。作为一种反义RNA，eteplirsen能跳过编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因第51号外显子的表达，可以帮助患者合成一些有一定功能的抗肌萎缩蛋白。这个较短形式的功能型抗肌萎缩蛋白可以延缓DMD病人行走和运动能力的退化。▲eteplirsen结构 （图片来源：维基百科）Exondys51获得加速批准是基于某些接受了治疗的患者骨骼肌中观察到了抗肌萎缩蛋白的增加，达到了替代终点。提交的数据显示抗肌萎缩蛋白含量有所增加，可以合理预测那些适用于外显子51跳跃的一部分DMD患者能从Exondys51治疗方案中获得临床效益。2. Adlyxin公司：Sanofi获批时间： 7月27日Adlyxin（lixisenatid，在美国外商品名为Lyxumia）是一种胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，适用于与节食和运动相结合改善2型患者的血糖水平。Adlyxin是胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，具有促进胰岛素分泌和合成、 抑制用餐后胰高血糖素释放、延缓胃排空、改善β细胞功能并阻止其凋亡等多重作用而发挥出广泛的降糖作用。该药物的安全性和有效性在10个里面的5400例2型患者中得以评估。在这些试验中，Adlyxin被作为独立疗法与二甲双胍、磺酰脲类、吡格列酮或基础胰岛素组合等其他批准的药物进行了比较，结果显示adlyxin仅需每日注射一次，就能有效降低患者的血糖水平，且具有良好的耐受性。3. Xiidra公司：Shire获批时间：7月11日Xiidra可用于治疗干眼症。干眼症的主要病因在于泪液产生不足，眼睛易于红肿疼痛，且容易遭受感染，所引发的炎症有可能导致眼球表面损伤，这一过程主要是由T细胞和相关的细胞因子介导的，产生的效应之一是细胞粘附分子ICAM-1在角膜和结膜组织中表达上调。Xiidra是小分子整合素拮抗剂，能够和整合素淋巴细胞功能相关抗原1（LFA-1）结合，阻断LFA-1和ICAM 1的相互作用，而这二者相互作用后会导致T细胞的活化以及对相关组织的浸润。体外研究表明，在人外周血单核细胞中，Xiidra能够抑制T细胞的激活和分泌细胞因子，阻止炎症反应产生。Shire表示， Xiidra的OPUS-2的已经证明该药物对干眼症确实有效。突破性疗法认定一览1. Glecaprevir Pibrentasvir公司：AbbVie认定时间：9月30日Glecaprevir与Pibrentasvir (G/P) 构成的丙肝联合疗法能用于治疗基因1型的慢性丙型肝炎，并且对其它“直接作用抗病毒药物”(Direct-Acting Anti-viral， DAA)疗法有失败经历的患者。Glecaprevir是一种NS3/4A蛋白酶的抑制剂，而Pibrentasvir是一种NS5A抑制剂。NS3/4A和NS5A都是在丙肝病毒复制过程中必需的复制复合体的重要组成部分。在已经结束的2期中，G/P联合疗法在已经有过DAA疗法失败经历的基因1型慢性丙肝患者中疗效显着，95％的患者在为期12周的疗程结束后，体内丙肝病毒下降到无法测出的水平，并且可以维持12周以上。▲Glecaprevir Pibrentasvir的分子式（图片来源：Pharmacodia）2. SAGE-547公司：Sage Therapeutics认定时间：9月6日临床新药SAGE-547是一种神经类固醇、突触和外突触GABA受体的变构调节剂，可用于产后（PPD）的治疗。作为一种静脉注射制剂，SAGE-547正在名为PPD-202A的2期临床试验中被加以评估。这是一项21例患者的多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照的研究，评估了SAGE-547治疗成年女性严重PPD患者的有效性、安全性和药物动力学。PPD-202A取得了良好结果，采用心理学家使用的汉米尔顿抑郁评定量表（Hamilton Rating Scale for Depression，HAM-D）测量，与安慰剂相比，SAGE-547能够显着减轻这些患者的抑郁，达到了主要终点。
