文 | 深圳特区报评论员 姚龙华
业内一般把年花费超百万元的药品称为高值药品。尽管已有数十种罕见病用药纳入医保，但此前从来没有一款高值罕见病药进过国家医保。
近日，国家医保局公布74种新药进医保，广受关注的“70万元一针”天价药诺西那生钠位列其中。而同样备受关注的“120万元一针”的抗癌药阿基仑赛注射液，虽然通过了初步审查，但并未进入医保目录谈判环节。
面对截然不同的结果，人们不禁要问：为何有的高值药品进医保，有的却被“拒之门外”？高值药品进医保，会否提高医保基金运行风险？没进医保的高值药品，如何提高可及性？
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如果说罕见病让人恐惧，那么得了罕见病却吃不起药则令人绝望。
国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》中，涉及121种罕见病。罕见病虽发病率低，但对每一个患者来说却是“百分之百”。由于罕见病药品需求量小、费用过高、替代品少，无药可用或有药用不起，都可能置患者于绝望。
多少人梦寐以求，专攻罕见病的高值药品能进医保，撑起“绝望中的希望”。
此前，很多人并不看好高值药品进医保。一方面，因为不少高值药品疗效好，处于所在疾病领域的垄断地位，药企不担心盈利，也就有了不让价的底气。另一方面，在不少专业人士看来，高值药品进医保， “是少部分人获益大部分人不获益的事情”。
然而，今年国家医保目录药品谈判代表的一句“每一个小群体都不应被放弃”，让很多人看到了希望。
果然，首轮报价即降至5万多元一针，最终经过8轮谈判后，全球首个用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液以低于3.3万元每针的“地板价”进入新版医保目录。有患者直言，这真是一个奇迹。
此次目录调整共新增7种罕见病药品，首次实现高值罕见病药进医保。至此，版国家医保药品目录已经纳入40余种罕见病用药，且均“远低于市场价”。“人民至上，生命至上”的理念，在国家医保药品目录上闪闪发亮。
14亿人的健康福祉与广阔的中国市场，也是国家医保目录药品谈判“以量换价”的底气所在。不同于国外，很多罕见病叠加中国庞大的人口基数后，就是对药企很有吸引力的可观市场。对纳入谈判范围的药品，是以“全国医保使用量”与药企磋商议价，不少药企也愿意通过纳入医保转向“薄利多销”的模式。
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但“薄利多销”的模式，并非无差别地适用。
120万元一针的阿基仑赛注射液，是中国首款CAR-T药物，是一种针对复发或难治性大B细胞淋巴瘤的抗癌药。
专业人士指出，CAR-T是一种细胞疗法，而非单一的药。首先，从癌症患者身上分离提取免疫T细胞；之后，利用基因工程技术加强T细胞作用，使其识别癌细胞并激活T细胞能力，从而精准杀癌；然后，对具有抗癌活性的T细胞进行体外培养扩增，一个患者至少需要培养几千万个CAR-T细胞；最后，在培养完成后，将CAR-T细胞重新输入病人体内，完成抗癌。其过程之复杂，绝非普通人所能想象。
也就是说，CAR-T 是个体化、精准化的抗癌治疗，千人千面，量身定制，目前无法“量产”，每一次治疗都要投入大量的人力、物力、财力，并且前期研发、临床试验的成本也非常高昂，导致价格居高不下。
目前，全球获批的所有CAR-T药物定价都非常昂贵，国外产品定价在37.3万美元和47.5万美元之间，折合人民币为240万元至307万元之间。相比之下，国内120万元一针的定价并非漫天要价。
但跟普通人与医保基金的承受能力相比，120万元一针无疑是天价了。按照限定的支付范围，目前国家医保药品目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。
更为重要的是，医保好比一块蛋糕，蛋糕就这么大，额度就这么多。如果高值药品占据的额度多，那么常见药品的额度就得相应减少。并且，CAR-T 抗癌疗法虽然高级，但应用比较狭窄，通常也不作为一线治疗，目前只能帮助到少数特定患者。至少从现阶段来看，若将其纳入医保目录，可以彰显人道，却难顾及公平，不符合医保广覆盖、低保障的制度设计初衷。正如国家医保局所作回应：由于价格远超基金承受能力和老百姓负担水平，其不具备经济性而未能通过评审，最终未获得谈判资格。
同时，不同于已经拥有成熟临床数据的诺西那生钠，CAR-T药物作为抗癌新星，在临床使用范围、临床效果、真实世界数据等方面仍存在局限性，纳入医保的时机尚未成熟。
其实，一种药品能否进医保，要综合考虑参保人合理用药需求、药品临床价值、创新程度、医保基金承受能力等。医保谈判精准测算想要追求的是“合理价”，而不是一味追求“最低价”，既要让更多参保人受益，也要为企业研发创新留有充分的发展空间。
因为药物研发周期长、成本高，本身就是一件高风险、高投入的事情。而单一罕见病群体基数小，药物应用市场极其有限，愿意进行罕见病药物研发的企业本就不多。如果罕见病药品上市后的利润无法保障，后续新药的研发恐难以为继。CAR-T药物目前市场渗透率并不高，通过“以价换量”的模式进入医保意义也不大。
总之，药企要考虑成本与利润，医保则要考虑基金承受力。CAR-T药物目前的技术适应范围小，价格未降到医保承受点。其无缘医保，其实在情理之中，对于国家医保与相关药企双方来说，都是当前情况下的理性选择。
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天价抗癌药无缘医保，有需求的患者怎么办？
技术的革新可以实现从根本上降低创新药物的成本与价格，并为药品的未来市场竞争和进医保做好充分的准备。但这个过程往往不会太短，很多患者根本等不了。
与此同时，经过漫长的研发，价格高昂的创新药上市后，若单纯依靠患者自费，难以打开更大市场。如果不解决好支付问题的话，药企本身也会走入死胡同。
有观点认为，高值药品的未来出路不在医保，而在商保。目前，不少百万医疗险里都出现了CAR-T疗法的药品，可以视为一种积极信号。
在进医保之前，应充分发挥商业保险、社会救助等多方作用，让高值药品能惠及更多患者。这是患者的希望所在，也是药企的动力所在。
