原创 苗文娟等 药葫芦娃
我们今天的故事要从一位白血病患儿讲起~
，美国一位名叫Emily Whitehead的5岁小女孩被诊断出患有B细胞急性淋巴细胞白血病，曾两次复发，命悬一线。在，她接受了一种实验性的新疗法——CAR-T细胞免疫疗法。在经历严重的细胞因子炎症风暴之后，她奇迹般地重获新生。迄今为止，Emily已成功治愈9年。
这一案例为我们带来了今天的主人公，“活的药物”——CAR-T细胞免疫治疗药物。它到底是何方神圣？
“定向巡航导弹”CAR-T，你了解吗？
CAR-T全称为嵌合抗原受体T细胞（chimeric antigen receptor T-cell, CAR-T）。想要了解CAR-T细胞免疫治疗药物这个天团，我们得先来认识下它的两名团员：CAR和T。
“T”就是我们体内大名鼎鼎的免疫T细胞，它是保卫我们身体的“战士”，专门消灭来犯的敌人。但是为了不错杀“无辜”，大多数时候T细胞会处于沉睡状态，只有被激活后才发挥杀伤作用。
而CAR（“嵌合抗原受体”）则是一种人为设计的、用来帮助T细胞识别肿瘤的装置，就相当于“定位导航仪”。
当CAR与T组合，就成为令肿瘤细胞闻风丧胆的杀手天团——CAR-T细胞免疫治疗药物。它能够精准识别并消灭肿瘤细胞，堪称“定向巡航生物导弹“。
CAR-T细胞免疫治疗药物活力无限
与传统药物不同，CAR-T细胞免疫治疗药物是以患者自身细胞为原料生产的一种高度个性化定制药物。制备此药物，首先需要从患者血液中采集T细胞，并根据所选靶点在体外对这些细胞进行基因改造，即给它们装上可以识别肿瘤细胞表面抗原的CAR。改造后的CAR-T在体外大量扩增后，再被回输到患者体内与肿瘤细胞展开战斗。所以说，CAR-T细胞免疫治疗药物是真正具有生命力的战士。
更重要的是，相较于传统的化疗、放疗、靶向治疗等，在血液恶性肿瘤治疗中，CAR-T细胞免疫治疗取得了以往任何一种治疗手段都无法达到的高临床缓解率。
“肿瘤杀手”亦有无奈
CAR-T细胞免疫治疗药物治疗血液肿瘤虽取得了骄人的成绩，但并非完美无缺。因自身特点的限制，目前CAR-T细胞免疫药物主要用于B细胞相关的血液肿瘤，而非靶向实体瘤的治疗。且CAR-T细胞免疫治疗药物可能带来诸多不良反应，例如细胞因子风暴、低丙种球蛋白血症、脱靶效应暴发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症等，严重的不良反应甚至会威胁患者生命。
虽然CAR-T细胞免疫治疗药物的应用在不断改进，但其存在的潜在不良反应尚未得到彻底的解决。因此，在制定治疗方案时还需依据患者情况谨慎地选择。
作者：中国医学科学院血液病医院 苗文娟、张胤、刘苑
审核专家：中国医学科学院血液病医院 副主任药师 严海泓
解放军总医院第四医学中心药剂药理科 主任药师 刘皈阳
本篇荣获药学科普作品征集活动 文字组 优秀奖
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原标题：《血液肿瘤治疗界的“天团”——CAR-T细胞免疫治疗药物》
