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网传“天价抗癌药120万?一针癌细胞全部消失?”标题党你们可省省吧

时间:2020-10-10 19:05:03

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网传“天价抗癌药120万?一针癌细胞全部消失?”标题党你们可省省吧

最近几天,咚咚肿瘤科的问诊平台格外热闹。原因在于癌症又一次在大家的朋友圈中被“攻克”了。

相信最近不少读者都看到过这样的文章:《120万一针治愈癌症!患者癌细胞完全清零出院!》。文章一经传播,无数不明真相的媒体们纷纷开始激动起来:什么?癌症竟然治愈了,不行我的标题党得赶紧跟上,收割一波流量!种种耸人听闻的文章就这样开始刷屏了。什么“癌症彻底治愈”、“人类终于攻克癌症”,甚至一些没有下限的公众号开始鼓吹贫富差距问题,直接声称”穷人只能等死,用钱买命的时代到来”……

种种没有下限的标题,看的我们是瞠目结舌。标题党们,你们可真的省省吧。

辟谣开始之前,我们先说结论

01

这类文章中的药物叫做CAR-T疗法,全称叫做“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”。这是左右就已经出现的一种癌症免疫治疗技术,近期刚刚在中国上市;

02

CAR-T疗法确实是种非常好的癌症药物,但距离攻克癌症是还有很长的路要走。它仅仅只对部分血液肿瘤患者(例如白血病、淋巴瘤等)具有不错的疗效,但同样谈不上治愈。此外,我们熟知的肺癌、肝癌、乳腺癌等实体肿瘤,CAR-T技术目前都没有取得突破性的进展;

03

网传CAR-T治疗120万一针,是由于它不是流水线生产的药物,而是需要针对患者的情况“定制”免疫细胞,一次治疗后可以维持较长时间。近期CAR-T治疗也纳入了国家医保谈判初审目录,有望在未来纳入医保,大幅减轻患者负担。

接下来,我们就给大家好好科普一下CAR-T治疗到底是什么治疗技术。首先,我们要从美国一个叫做Emily的女孩说起:

“9年抗癌成功!”

这位小姑娘应该是近些年来美国最有名的一位癌症康复者了。每年她都会举着抗癌成功的牌子,在社交媒体中发布自己的照片,就在前不久,她迎来了无癌生存9年的纪念日。Emily受到的关注与她曾战胜了可怕的病魔有关,更因为她应该是第一位接受CAR-T细胞免疫疗法的患者,并且取得了极大的成功。

CAR-T疗法是一项完全不同于传统治疗的新型癌症治疗手段。起,CAR-T细胞免疫治疗如同一匹黑马,闯进了人们的视野。这些年来,我们不断关注着CAR-T治疗的各类临床数据,也始终在进行着相关科普报道。

8月,首个CAR-T免疫疗法在美国上市,如今又是四年过去,从至我们等待了整整了9年时间,终于迎来CAR-T疗法在国内的上市:

6月22日,中国国家药监局(NMPA)官网显示,复星凯特CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液(又称阿基仑赛)获批上市,这意味着中国迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品;

9月3日,药明巨诺CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液同样在国内获批上市,为国内的CAR-T治疗带来了更多选择。

CAR-T作为一款划时代的药物,究竟具有怎样的疗效,又是如何被标题党们谣传为“治愈”癌症的药物呢?

01

CAR-T战车,横扫部分血液肿瘤

CAR-T疗法,全称是Chimeric Antigen ReceptorT-CellImmunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年,但是近几年才被改良应用到临床上的新型细胞疗法。和其它免疫疗法类似,它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞,但是不同的是,这是一种细胞疗法,而不是一种药。

CAR-T治疗,简单来说就是以下几步:

第一步

从癌症病人身上分离免疫细胞(T细胞);

第二步

利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞,并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体,这个普通的T细胞就摇身一变成为了一个“特种部队”,随身携带着GPS导航,随时准备找到癌细胞,并发动攻击的强力战士;

第三步

制造出这些“特种部队”以后,药厂们需要把它们进行体外培养,大量扩增CAR-T细胞,一般一个病人需要几十亿,乃至上百亿个CAR-T细胞;

第四步

把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内。

当然,对于复杂的CAR-T治疗来说,这只是非常简单的说法,具体操作过程中还有非常复杂的临床操作要进行。所有的这些步骤,都显示出它的一个显著特点:需要进行个性化定制。即使是同一靶点,因基因设计和工艺不同有可能造成质控检项和标准的不同,不能照搬。不能流水线式制作生产,就代表着CAR-T治疗天生就带着昂贵的标签属性。

CAR-T治疗诞生于美国的宾夕法尼亚大学医学院,由癌症免疫治疗的传奇人物Carl June带领团队创造了这项革命性的癌症治疗技术。Carl老爷子本来是做艾滋病临床研究的,但因为妻子被诊断出卵巢癌并于2001年去世,老爷子就把研究的重点转到了癌症。

Carl June教授

,5岁的Emily被确诊为白血病,治疗并没有取得很好的效果,小姑娘被医生宣布进入疾病末期,已经时日无多了。

不放弃的Emily家人们辗转来到了宾夕法尼亚大学医学院,找到了CAR-T技术的领导者Carl老爷子。有感于小姑娘的坚强,Carl同意了Emily参加CAR-T治疗的临床实验。如今,Emily摆脱了病魔的困扰,健康成长到了现在。

当然,CAR-T技术同样有着局限,Emily的例子并不是患者们面临的常态。就以首个上市的CAR-T疗法阿基仑赛注射液为例:它获批的适应症为二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。

简单来说,就是我们上文提到过的血液癌症(淋巴瘤)。这类癌症在CAR-T上市以前就有着不错的疗效,CAR-T的上市,只是帮助这类癌症患者有了更好的治疗方式。

而在疗效上,12月公布的阿基仑赛注射液最新临床结果显示:在101例复发/难治性大B细胞淋巴瘤成人患者中,中位随访时间为51.1个月,中位总生存期(OS)为25.8个月,4年OS率(生存率)为44%。

也就是说,并非所有使用CAR-T疗法的患者都能彻底实现癌症治愈的目标,以阿基仑赛为例,用药四年后,生存率为44%。当然,对于一款癌症药物来说这已经是一个非常惊艳的数据了,只是对比朋友圈中盛传的“完全治愈癌症”,CAR-T治疗还有非常远的路要走。

02

价格虽昂贵,但CAR-T治疗有望纳入国家医保,大幅减轻患者负担

在网上盛传的谣言中,另一项吸引人注意力的就是CAR-T治疗的昂贵价格:120万元/针。

120万元/袋的“天价抗癌药”,到底贵不贵,又到底值不值?事实上,关于CAR-T治疗昂贵的治疗费用问题,并不仅仅只有我们遇到,早在全球首款CAR-T治疗在美上市后,关于CAR-T治疗昂贵的讨论就没有停止过。

美国食品药品监督局(FDA)目前共批准了诺华的Kymriah,吉利德凯特的Yescarta和Tecartus,百时美施贵宝的Breyanzi和Abecma5款CAR-T疗法,这些产品定价在37.3万美元和47.5万美元之间(折合人民币为240.8万元至306.6万元之间)。

为何会有这样高的定价?其核心根源就在于我们刚刚提到的CAR-T疗法无法流水线生产,只能针对患者的免疫细胞进行一对一“定制”相关了。值得注意的是,进行一次CAR-T治疗后,其疗效会持续相当一段时间,可以有效降低患者的抗癌治疗平均负担。

有的读者依然会问:不管怎么样,120万一次的治疗实在是太过于高价了,普通患者很难承受的起这么高的药物价格。别急,这个问题国家已经在想办法帮助患者们解决了。

7月31日,国家医保局传来好消息,官网发布的《关于公示国家医保药品目录调整通过初步形式审查药品及信息的公告》中有271个药品通过初步形式审核,其中就有我国首款“天价抗癌药”CAR-T疗法。

如果初步形式审查公示通过,则意味着CAR-T疗法可以进入医保谈判的下一个环节,有望通过医保谈判实现降价。

总之,不管白猫黑猫,抓住耗子的就是好猫。CAR-T治疗作为一个突破性的血液肿瘤治疗药物,我们十分期待它能为患者带来更多好的疗效。当然,也千万不能因为一些自媒体的胡乱带节奏,把过多关注和希望放在可能没那么“神效”的药物之上。

最后,我们当然也迫切期待着有一天真能有一款能实现癌症“治愈”的药物上市,帮助更多的癌症病友。

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